新華社北京2月9日電（記者彭茜）日前，美國研究人員出于“同情用藥”原則對一名新冠肺炎患者使用了尚未獲批上市的在研藥物瑞德西韋（remdesivir），患者用藥一兩天后臨床癥狀得到改善。在我國，也有類似的用藥規(guī)定。究竟什么是“同情用藥”？它又有什么相關(guān)規(guī)定呢？

　　一款原創(chuàng)新藥從研發(fā)到上市，可能有超過十年的漫長歷程。新藥上市前一般需經(jīng)歷三個階段。第一階段是藥物臨床前研究，包括確定藥物靶點和化合物、明確藥理作用以及制劑的初步開發(fā)等，平均需2至4年。第二階段是臨床試驗，這是驗證藥物在人體內(nèi)安全性和有效性的唯一方法，也是新藥研發(fā)過程中資金和時間投入最多的環(huán)節(jié)，共三期的臨床試驗從啟動到完成平均需4至6年。第三階段是通過臨床試驗后注冊上市及上市后的監(jiān)測，平均需要1至2年。

　　不過，一些重癥患者等不及藥物通過長期試驗后獲批上市，他們在嘗試多種現(xiàn)有藥物無效后，希望使用可能對他們有效的在研新藥。“同情用藥”正是在這樣的情況下“適時而生”。

　　據(jù)美國食品和藥物管理局（下稱“藥管局”）官方網(wǎng)站介紹，“同情用藥”的原則是：對于當(dāng)下處于危及生命的情況或病情嚴重的患者，如果無其他有效療法選擇（且患者無法注冊參與臨床試驗），可在不參加臨床試驗的情況下使用尚未獲批上市的在研藥物。藥管局同時警告說，使用在研藥物可能對治療有效，也可能導(dǎo)致無法預(yù)期的嚴重副作用。因此，“同情用藥”目前在美國的使用案例多是針對小規(guī)模個案病人，并未用于大規(guī)模病人群體。

　　“同情用藥”原則也在應(yīng)對傳染病疫情中發(fā)揮過作用。據(jù)世界衛(wèi)生組織網(wǎng)站介紹，為應(yīng)對埃博拉疫情，剛果（金）的倫理委員會2018年6月就在“同情用藥”框架下，批準(zhǔn)對該國埃博拉出血熱患者使用5種在研藥物。當(dāng)年10月，有66名患者使用了其中一種在研藥物。不過世衛(wèi)組織的指導(dǎo)原則也要求“同情用藥”僅適用于臨床試驗無法立刻展開的情況。

　　我國也有類似“同情用藥”的規(guī)定。2019年8月新修訂的《中華人民共和國藥品管理法》第二十三條規(guī)定：“對正在開展臨床試驗的用于治療嚴重危及生命且尚無有效治療手段的疾病的藥物，經(jīng)醫(yī)學(xué)觀察可能獲益，并且符合倫理原則的，經(jīng)審查、知情同意后可以在開展臨床試驗的機構(gòu)內(nèi)用于其他病情相同的患者。”

　　相關(guān)專家指出，需要注意的是，我國規(guī)定該準(zhǔn)則僅適用于“在開展臨床試驗的機構(gòu)內(nèi)”使用，而并非全國所有醫(yī)療機構(gòu)均可推而廣之，相對較為慎重。

　　此次獲批在我國開展臨床試驗的瑞德西韋是美國吉利德科技公司的在研藥物，主要用于治療埃博拉出血熱和中東呼吸綜合征等疾病，尚未在全球任何國家獲批上市。美國研究人員此前在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》報告了一名新冠肺炎患者在使用該藥后臨床癥狀得到改善。研究人員也指出，需進一步臨床試驗以確定這種抗病毒藥物的安全性和有效性。

　　由于“同情用藥”多適用于無法參與臨床試驗的個案，面對大規(guī)模人群，先開展臨床隨機對照雙盲試驗是更為穩(wěn)妥的方法。在科技部、國家衛(wèi)健委、國家藥監(jiān)局等多部門支持下，瑞德西韋已完成臨床試驗的注冊審批工作，參與臨床試驗的首批新冠肺炎重癥患者6日開始接受用藥。美國國家醫(yī)學(xué)圖書館辦的臨床試驗登記查詢網(wǎng)站ClinicialTrails顯示，該臨床試驗預(yù)計4月27日結(jié)束。

　　相關(guān)專家認為，此次瑞德西韋快速在我國獲批開展臨床試驗，屬于“特事特辦”，走了快速審批通道，力度并不比“同情用藥”小。

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責(zé)任編輯： 尹世杰